渐冻人症早期康复：渐冻人症创新疗法进入2期临床

渐冻人症早期康复：渐冻人症创新疗法进入2期临床ID：jrtt赛诺菲和Denali在2018年10月达成开发RIPK1抑制剂的合作。在健康志愿者中进行的1期临床试验中，SAR443820在耐受性良好的剂量下，表现出与靶点的强力相互作用。基于这些结果，赛诺菲决定在ALS患者中启动2期临床试验，并计划在MS患者中启动2期临床试验。美国FDA已经授予SAR443820治疗ALS的快速通道资格。责编：刘颖琪本文来自【人民日报健康客户端】，仅代表作者观点。全国党媒信息公共平台提供信息发布传播服务。

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5月4日，Denali Therapeutics公司宣布，其合作伙伴赛诺菲（Sanofi）已经开始2期临床试验，检验SAR443820（DNL788）治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）的疗效和安全性。

ALS又名“渐冻人症”，患者的平均寿命大约为2到5年，目前还没有治愈这种疾病的方法。RIPK1是肿瘤坏死因子（TNF）受体信号通路中的关键性信号蛋白，它调节炎症和细胞死亡。大脑中RIPK1活性升高驱动神经炎症和细胞坏死，它被认为与多种CNS和外周疾病相关。在ALS和多发性硬化（MS）临床前模型中，抑制RIPK1活性可以延缓疾病进展。

RIPK1通路及作用机制。图据Denali官网

赛诺菲和Denali在2018年10月达成开发RIPK1抑制剂的合作。在健康志愿者中进行的1期临床试验中，SAR443820在耐受性良好的剂量下，表现出与靶点的强力相互作用。基于这些结果，赛诺菲决定在ALS患者中启动2期临床试验，并计划在MS患者中启动2期临床试验。美国FDA已经授予SAR443820治疗ALS的快速通道资格。

责编：刘颖琪

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