地中海贫血基因疗法案例：广西通过基因疗法治愈两名重型地中海贫血患儿

地中海贫血基因疗法案例：广西通过基因疗法治愈两名重型地中海贫血患儿

【重大突破！广西通过基因疗法治愈两名重型地中海贫血患儿】据@南国早报 ，4月8日，记者从解放军联勤保障部队第923医院了解到，两名重型地中海贫血患儿在该院接受自体造血干细胞“γ珠蛋白重激活”治疗后，摆脱输血依赖，意味着广西实现了通过基因疗法治愈重型地贫。这一重大技术突破，有望让更多地贫患者获得治愈的希望。此次接受治疗的患者是一名6岁女童和一名7岁男童，均在出生后3个月左右发病而确诊重型β-地贫。由于没有同胞全相合的供者，骨髓库中也无匹配供者，一直在等待时机进行父母做为供者的移植，经过充分知情同意后，加入临床研究。研究团队对基因治疗的有效性和安全性做了大量的研究。据介绍，经过外周血造血干细胞的动员、单采和分离后完成γ珠蛋白重激活，然后回输到患者体内，使他们顺利通过了全血细胞减少关、感染关、药物毒性关和免疫重建关等。目前两名患儿状况良好，已3个月没输血，血红蛋白处于正常水平。研究团队将继续对其进行随访。

来源： 广州日报