itp不复发的原因：ITP因你而改变第二十九期

itp不复发的原因：ITP因你而改变第二十九期俞文娟教授、贡蓉教授、孙京男教授、徐瑞容教授本期专家 ：《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，使用泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。如需维持治疗，泼尼松的安全剂量不宜超过5mg/d。长期应用糖皮质激素可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分患者可出现骨质疏松、股骨头坏死1。对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。专家观念与临床实践分享

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ITP疾病背景与治疗进展

原发免疫性血小板减少症（primary immune thrombocytopenia ITP），是一种由自身免疫功能异常引起的血小板数量减少的出血性疾病。世界范围内ITP发病率为2～10/100 000，发病高峰为20～30岁及60岁以上人群^{1 2}。

ITP治疗的临床目标是通过提供足够的止血措施来解决出血事件或预防严重出血情况³。目前一线治疗药物主要为糖皮质激素，但存在部分患者激素依赖的情况。激素依赖是指需要5mg/d以上的泼尼松或频繁间断应用糖皮质激素维持血小板计数≥30×10⁹/L或避免出血。研究表明，激素治疗起效后应尽快减停，但减少或停用激素后，70%~90%的患者会复发⁴。

《成人原发免疫性血小板减少症诊断与治疗中国指南（2020年版）》指出，使用泼尼松起效后应尽快减量，6～8周内停用，减停后不能维持疗效的患者考虑二线治疗。如需维持治疗，泼尼松的安全剂量不宜超过5mg/d。长期应用糖皮质激素可发生高血压、高血糖、急性胃黏膜病变等不良反应，部分患者可出现骨质疏松、股骨头坏死¹。

对于ITP患者的治疗目标、一线激素治疗未被满足的需求等问题，让我们来听一听专家们的看法。

专家观念与临床实践分享

本期专家 ：

俞文娟教授、贡蓉教授、孙京男教授、徐瑞容教授

俞文娟 教授

• 浙江大学医学院附属第一医院 血液科 主任医师 科室行政副主任 硕士生导师 临床博士

• 中国抗癌协会血液肿瘤青委会副主任委员

• CSCO抗白血病联盟、抗淋巴瘤联盟青年委员会委员

• 中国女医师协会血液淋巴专委会委员

• 白求恩基金会血液病专家委员会委员

• 中国老年血液病淋巴瘤学组委员

• 浙江省医师协会血液科分会委员兼秘书

• 浙江省医学会血液病学分会第十届委员会青年委员

• 中华血液学杂志编委会通讯编委

• 2016年荣获浙江省科技进步一等奖

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，俞文娟教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升血小板至相对安全稳定数值、提高患者生活质量。”

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案例1基础信息：

性别：女

年龄：54岁

初始血小板水平：35×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙琥珀酸钠 3片 qd

用药时长：0.5周

表1 案例1随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图1 案例1的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为35×10⁹/L，经过11周的艾曲泊帕（50mg，qd）治疗后，血小板计数升高至222×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

贡蓉 教授

• 山西白求恩医院 血液科 主任医师 硕士生导师

• 山西省继续医学教育协会血液学分会副主任委员

• 山西省抗癌协会造血干细胞移植专业委员会常委

• 中国医师协会血液专科会员

• 山西省女医师协会委员

• 山西省全科医师协会委员

• 主持山西省科技厅及山西省卫生计生委的科研项目2项，发表多篇国家级论文，主编《血液系统恶性肿瘤非手术治疗》，参编《血液科主治医师763问》等

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，贡蓉教授认为：“ITP患者的治疗目标是快速提升并稳定血小板计数，以降低出血风险；减停药物，以实现停药后的持续应答；改善焦虑和疲劳等症状，提高患者的生活质量。”

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案例2基础信息：

性别：男

年龄：65岁

初始血小板水平：10×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：地塞米松 40mg qd

用药时长：3周

表2 案例2随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图2 案例2的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为10×10⁹/L，经过10周的艾曲泊帕治疗后，血小板数量升高至85×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

孙京男 教授

• 吉林大学第一医院血液科 主任医师 硕士研究生导师

• 中国研究型医院精准医学与肿瘤MDT专业委员会委员

• 中国女医师协会血液专业委员会青年委员

• 中国女医师协会临床肿瘤血液淋巴专业青年委员会委员

• 中国医药教育协会骨髓瘤分会委员

• 吉林省医师协会血液医师分会委员

• 吉林省健康管理学会血液学专业委员会常委

• 作为负责人承担国家自然科学基金项目1项、国家重点研发项目子课题1项、省市级课题6项

专家观念

对于一线激素治疗有效，但需要长期依赖激素或者对激素不耐受的患者，联合二线药物治疗（例如TPO-RA艾曲泊帕等），会带来哪些获益，孙京男教授认为：“艾曲泊帕作用于TPO受体，促进血小板的成熟和释放，与激素的免疫抑制作用互补，升血小板更加全面。对于长期依赖激素的患者，可以联合艾曲泊帕，并逐渐减量激素；对于激素不耐受的患者，应尽早停用激素。艾曲泊帕被纳入医保并降价后，能惠及更多患者，适合长期升血小板维持治疗，这部分患者避免了使用激素带来的不良反应。此外，年轻、病程短、功能较好的患者使用艾曲泊帕治疗一段时间后，用较小的剂量就能够维持血小板在安全水平，甚至可以减停艾曲泊帕。”

临床实践分享

案例3基础信息：

性别：男

年龄：59岁

初始血小板水平：5×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：泼尼松 5mg

用药时长：20周

表3 案例3随访及疗效评估记录

注：激素和艾曲泊帕用药均为每日一次（qd）。

图3 案例3的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为5×10⁹/L，经过12周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至75×10⁹/L，达到治疗有效，即治疗后血小板计数≥30×10⁹/L，比基础血小板计数增加至少2倍，且无出血表现。

徐瑞容 教授

• 南通大学附属医院 主任医师 硕士生导师

• 大内科原副主任、血液内科副主任，原肿瘤中心主任

• 日本德岛大学医学院高级访问学者

• 江苏省医学会血液学分会第七、八届委员，感染学组成员，南通市医学会血液学分会及内科学专业委员会副主任委员，江苏省职业病诊断专家库成员

• 在中华血液学杂志、中国实验血液学杂志发表论文30余篇

• 2003年南通市科技进步奖（一等奖2002年，三等奖2005年），江苏省卫生厅科技进步奖甲级，市科技进步奖三等奖（2005），南通市医德诚信标兵（2012）

• 擅长领域：血液恶性肿瘤（急性、慢性白血病、淋巴瘤、骨髓瘤）及血小板减少症的诊治

专家观念

针对ITP患者的治疗目标，徐瑞容教授认为：“ITP患者的治疗目标是防止患者出血、提升患者的血小板计数至安全水平（≥30×10⁹/L），从而满足患者的工作和生活愿望。”

临床实践分享

案例4基础信息：

性别：男

年龄：55岁

初始血小板水平：15×10⁹/L

激素不佳情况：激素依赖

此前该案例的用药具体方案及用药时长（使用二线药物之前）：

药物名称和剂量：甲泼尼龙 40mg qd

用药时长：3周

表4 案例4随访及疗效评估记录

注：艾曲泊帕用药为每日一次（qd）。

图4 案例4的随访及疗效评估记录

患者初始血小板计数为15×10⁹/L，经过10周的艾曲泊帕治疗后，血小板计数升高至192×10⁹/L，达到完全反应，即血小板计数≥100×10⁹/L，且无出血表现。

参考文献

1. 侯明 胡豫. 中华血液学杂志 2020(8):617-623.

2. Frederiksen H. et al. Blood. 1999;94:909-913.

3. Provan D. et al. Blood Adv. 2019;3:3780-3817.

4. Witkowski M et al. Eur J Haematol. 2019 Dec;103(6):531-541.

MCC号REV2207069有效期2023-07-01

编辑：九月

排版：moly

执行：siqili