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获得性色盲最新治疗(里程碑色盲有治了)

获得性色盲最新治疗(里程碑色盲有治了)研究人员称,如果在儿童时就接受这种治疗,效果会明显增强,因为儿童大脑可塑性强,他们的大脑仍然可以做出足够的塑性反应来处理视网膜获得的新颜色信号。 Fischer的同事Marius Ueffing解释说:“由于全色盲患者的大脑从未学会过如何处理彩色视觉,因此儿童大脑的这种可塑性是将视网膜新获得的彩色视觉转换为真实视觉印象的必要先决条件,成年人在这方面明显不如儿童。”首批受测全色盲患者一共9名,均为成年人,都是CNGA3基因双等位基因变异者。研究者给这9名成年患者的1只眼睛注射了带有健康基因的载体腺病毒进行基因置换,然后在接下来的12个月中对他们的眼睛进行了几次检查。结果,这些受试者没有一人出现与药物相关的健康问题,同时,受试者的眼睛得到了改善,与未接受治疗的那只眼睛相比,治疗后的眼睛看东西更锐利,对比度更高;视觉测试还显示,他们还能至少看到一种颜色。​从这张图里,你又能看到什么?图宾根眼科研

获得性色盲最新治疗(里程碑色盲有治了)(1)

和红绿色盲不同,全色盲症患者的世界是几乎完全无色的,他们只能看到灰色阴影,而且即使是这些灰色阴影都通常是模糊的,不如正常人看到的东西锐利。全色盲的原因是遗传缺陷,患者的视网膜视锥细胞中的某些离子通道不起作用,到目前为止,全色盲没有治愈方法。

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你能看出上图是什么数字么?

但是在将来,基因疗法有望可以彻底治愈色盲患者,哪怕是全色盲都能治愈。虽然目前还不能,不过,首个使用基因疗法来治疗全色盲的试验,已经获得了初步成功---受测患者通过该疗法已经能看到颜色,而且看东西更锐利,对比度更高。此外,该试验同时还证明了基因疗法是安全且可耐受的。更棒的是,如果这种基因疗法在色盲患者儿童时期就进行,甚至能让他们完全彻底恢复彩色视觉。

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该实验的相关论文《Safety and Vision Outcomes of Subretinal Gene Therapy Targeting Cone Photoreceptors in AchromatopsiaA Nonrandomized Controlled Trial》最近发表在了《Jama Network》上,根据该论文,这种基因疗法由德国图宾根大学医院(Universitätsklinikum Tübingen)的Dominik Fischer所领导的研究小组开发,使用了最被广泛应用的基因治疗载体腺病毒,他们将​健康完整的基因拷贝到​腺病毒的基因组中,再由腺病毒充当传送载体将健康完整的基因带进视网膜细胞。

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首批受测全色盲患者一共9名,均为成年人,都是CNGA3基因双等位基因变异者。研究者给这9名成年患者的1只眼睛注射了带有健康基因的载体腺病毒进行基因置换,然后在接下来的12个月中对他们的眼睛进行了几次检查。结果,这些受试者没有一人出现与药物相关的健康问题,同时,受试者的眼睛得到了改善,与未接受治疗的那只眼睛相比,治疗后的眼睛看东西更锐利,对比度更高;视觉测试还显示,他们还能至少看到一种颜色。​

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从这张图里,你又能看到什么?

图宾根眼科研究所的合著者Bernd Wissinger说:“这个研究是迈向治愈全色盲重要的第一步,是里程碑,我们希望将来能取得更好的治疗成果。第一批实验包含关于安全性的测试,所以9名患者都是成年人,不过我们已经获准继续进行未成年人实验。“

研究人员称,如果在儿童时就接受这种治疗,效果会明显增强,因为儿童大脑可塑性强,他们的大脑仍然可以做出足够的塑性反应来处理视网膜获得的新颜色信号。 Fischer的同事Marius Ueffing解释说:“由于全色盲患者的大脑从未学会过如何处理彩色视觉,因此儿童大脑的这种可塑性是将视网膜新获得的彩色视觉转换为真实视觉印象的必要先决条件,成年人在这方面明显不如儿童。”

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