丙戊酸钠和舒必利是治什么的（托吡酯VS丙戊酸钠）

丙戊酸钠和舒必利是治什么的（托吡酯VS丙戊酸钠）该研究采用系统评价的方法，通过检索数据库，纳入观察托吡酯在JME中疗效的随机对照试验（包括托吡酯与安慰剂或者其他抗癫痫药比较）。效应值包括有效性指标：应答者的比例（定义为从基线到治疗结束时癫痫发作频率减少50％以上）和癫痫发作消失的人数；药物耐受性指标：出现至少一项AE的比例；每种AE的比例。研究概述专家按姓氏拼音为序青少年肌阵挛性癫痫（JME）是一种全身性癫痫，丙戊酸盐被认为是JME的一线治疗药物。但研究显示有约20％的JME患者对丙戊酸盐反应不佳。此外，JME需要终身治疗，而长期丙戊酸盐治疗会带来广泛的不良反应（AE）。因此，需要寻找有效的替代药物。托吡酯是一种新型广谱抗癫痫药，其比丙戊酸盐具有更低的致畸风险，并可作为育龄妇女的替代一线药物。有研究显示托吡酯可使JME患者获益。为此，来自中国首都医科大学的学者进行了一项系统评价，旨在全面评估托吡酯对JME患者的疗效和耐受性，研究结果发表

导读

《TOP特约评论》栏目立足于癫痫领域前沿研究，并邀知名专家/一线临床医生分享精彩见解，旨在更好的传递癫痫领域最新学术动态、服务国内患者，助力领域发展。

本期《TOP特约评论》，我们邀请到了中国人民解放军总医院 王航雁医生及首都医科大学宣武医院 张礼萍医生针对一篇全面评估托吡酯治疗JME患者的疗效和耐受性的文章进行点评。

TOP特约评论员

专家按姓氏拼音为序

青少年肌阵挛性癫痫（JME）是一种全身性癫痫，丙戊酸盐被认为是JME的一线治疗药物。但研究显示有约20％的JME患者对丙戊酸盐反应不佳。此外，JME需要终身治疗，而长期丙戊酸盐治疗会带来广泛的不良反应（AE）。因此，需要寻找有效的替代药物。

托吡酯是一种新型广谱抗癫痫药，其比丙戊酸盐具有更低的致畸风险，并可作为育龄妇女的替代一线药物。有研究显示托吡酯可使JME患者获益。为此，来自中国首都医科大学的学者进行了一项系统评价，旨在全面评估托吡酯对JME患者的疗效和耐受性，研究结果发表在《Cochrane Database of Systematic Reviews》（IF=6.754分）上。

研究概述

该研究采用系统评价的方法，通过检索数据库，纳入观察托吡酯在JME中疗效的随机对照试验（包括托吡酯与安慰剂或者其他抗癫痫药比较）。效应值包括有效性指标：应答者的比例（定义为从基线到治疗结束时癫痫发作频率减少50％以上）和癫痫发作消失的人数；药物耐受性指标：出现至少一项AE的比例；每种AE的比例。

托吡酯vs安慰剂

共3项随机对照试验包括83名患者纳入研究。其中只有一项研究对托吡酯与安慰剂进行比较（表1）。有效性指标结果显示，托吡酯组全身性强直-阵挛性发作（PGTCS）发作频率减少50%以上的比例明显高于安慰剂（73％ vs. 18％；风险比 [RR] =4.00，95％ 置信区间[CI] =1.08-14.75，P = 0.04）。

表1 托吡酯与安慰剂比较的结果

随访20周后，两组比例无明显差异（64％ vs. 38％）。耐受性指标结果显示，两组之间恶心、上呼吸道感染、视力异常及腹泻等AE无明显统计学差异。

托吡酯vs丙戊酸钠

共有2项研究对托吡酯与丙戊酸钠进行了比较（表2）。有效性指标结果显示，托吡酯组肌阵挛性癫痫发作频率减少50%以上的比例低于丙戊酸钠组，但差异无统计学意义（85％ vs. 100％；RR=0.88，95％CI=0.67-1.15）；托吡酯组PGTCS发作频率减少50%以上的比例高于丙戊酸钠组（91％ vs. 75％；RR=1.22，95％CI=0.68-2.21），但差异无统计学意义。托吡酯组癫痫发作消失的比例为64%，而丙戊酸盐组为56%，差异无统计学意义。

表2 托吡酯与丙戊酸盐比较的结果

耐受性指标结果显示，托吡酯组感觉异常的比例更高，而丙戊酸盐组体重增加和震颤的比例更高。其他AE如头痛、注意力集中困难、疲劳感、脱发、头晕、体重减轻、精神行为异常、嗜睡、恶心、食欲增加、失眠、视力异常、皮疹、厌食症、幻觉及腹泻等两组间无明显差异。

研究结论

基于目前有限的数据，托吡酯与丙戊酸盐对JME的疗效相当，但似乎比丙戊酸盐具有更好的耐受性。不过，仍需要进一步的研究观察托吡酯对JME患者的疗效和耐受性。

医脉通编译自：Liu J Wang LN Wang YP. Topiramate for juvenile myoclonic epilepsy. Cochrane Database Syst Rev. 2019 Jan 28;1:CD010008.

TOP特约评论

专家按姓氏首字母排序，排名不分先后

儿童癫痫的种类有很多，也有其特有的特性。例如，婴儿时期的癫痫，通常为婴儿痉挛症、大田原、LGS等；青少年时期有青少年肌阵挛性癫痫（GME）等，因此，针对这些疾病，选择合适的口服抗癫痫药物是非常重要的。

一般而言，像婴儿痉挛症或者GME，应首选托吡酯这样的的广谱抗癫痫药。托吡酯治疗痉挛性癫痫的效果是肯定的，当与丙戊酸钠合用的时候，效果可能会更好。托吡酯作为一种广谱抗癫痫药，除了在治疗儿童癫痫时会被广泛应用，临床中我们在治疗伴有抽动障碍的儿童时也会使用，效果比较好。

此外，有些儿童晚上若频繁地出现阵发性肌阵挛，而且家长也要求用点儿药时，我们也会用小剂量的托吡酯进行治疗。总体来说，托吡酯在治疗癫痫或者相应的一些发作性疾病的疗效还是比较好的。

专家简介

王航雁，中国人民解放军总医院主任医师、教授、硕士生导师。毕业于第四军医大学博士后流动站，博士学位。兼任中国优生优育协会理事、中国医学基金会杨崇瑞专项基金管委会委员、中国儿童保健杂志编委、人民军医杂志编委、中华实用医药杂志编委、中国康复医学会儿科康复专业委员会常务委员。从事小儿内科临床、教学、科研工作二十余年，擅长矮小症，围产期新生儿缺氧性神经系统损伤的防治与早期干预；新生儿日常健康保健护理以及新生儿疾病的防治；小儿神经系统疾病、脑损伤后脑瘫的早期诊断与康复治疗；儿童心理障碍及儿童健康保健。承担北京自然科学基金1项（负责人），军队十一五基金1项（负责人），首都科技发展基金分项目责任人，参与国家自然基金1项，发表中英文学术论文40余篇。

青少年肌阵挛是一种需要长期口服药物治疗的癫痫类型，发作控制效果好，但因为长期用药，必须要考虑患者的生长发育，以及将来的生育问题。因此，应该选择不良反应少，对患者的智力、运动、生育及后代都没有影响的药物。

专家简介

张礼萍，首都医科大学宣武医院副主任医师、博士。毕业于北京大学医学部儿科神经专业，曾于首都医科大学附属北京儿童医院神经专业博士后流动站工作2年。2013年奥地利维也纳General Hospital Hietzing with Neurological Center Rosenhugel Clinical Fellow。主要从事儿科神经的临床和教学工作，对神经系统疾病如癫痫、遗传代谢性病、神经免疫病、神经肌肉病、脑性瘫痪、精神发育迟滞等疾病的诊断和治疗方面积累了丰富的临床经验。长期致力于儿童癫痫以及癫痫综合症的发病机制，遗传方式和诊断治疗，以及癫痫患儿认知发育，癫痫术前评估等方面的研究。多次参加国内、外的学术交流。

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