白血病和骨髓增生异常综合征（骨髓增生异常综合征）
白血病和骨髓增生异常综合征（骨髓增生异常综合征）骨髓增生异常综合症是非常难治的疾病，而且它的发病群体也有特殊性，因为都是老年病人，所以老年病人一般很难耐受比较强烈的治疗，比如说化疗，甚至地西他滨这一类的去甲基化药物有时候骨髓抑制也是很明显的，而我们发现尿多酸肽副作用非常轻，因为我们在体外实验发现它的副作用非常轻，还发现它对正常的细胞几乎没有作用，也没有抑制作用，所以我觉得对老年的病人，尿多酸肽应该说是一个非常好的选择，特别是对一些老年患者，或者是体能状况差的患者，它的治疗的耐受性非常好。同样我们在体外已经发现它对肿瘤细胞有抑制作用，所以应该说对MDS的病人是有治疗作用的，除了副作用轻以外，它的治疗作用也应该是明显的。我们前面也做过临床实验，我们发现确确实实一些病人用了以后副作用很轻，那么随着治疗时间的延长，它的疗效也就显现出来了。总体来讲可能会有50%-60%的病人能够获得血液学的改善，所以我觉得这个药物还是有非常好的前景的。应该说会对
来源：肿瘤资讯
【困境篇】
沈志祥教授：MDS在我国非常普遍，从某种程度上讲MDS（骨髓增生异常综合征）可能比急性白血病的病人要多得多。但问题是MDS（骨髓增生异常综合征）目前没有好的治疗方法，有一些病人可能朝白血病转化，有一些低危病人血细胞严重减少。我们现在临床上没有有效的治疗方案，那这些病人怎么办呢？从我们西医的医生来说，很多病人没有好的方法，往往会让他们去看中医。事实上从某种程度上讲就等于是推托，把这些病人推到中医那边，中医实际上方法也不多。这样你可以想像一个中老年人得了MDS以后的前景非常的悲惨。
马一盖教授：临床上MDS（骨髓增生异常综合征）的病人比较多，因为MDS（骨髓增生异常综合征）在美国的数据统计，它的中位发病年龄在70多岁，也就是说绝大部分病人是在六七十岁以上，年轻的病人相对来说比较少。我们医院也是这样的特点，老年病人比较多，所以MDS相对来说也是比较多的，在门诊是很大一部分，还有一些高危的MDS需要住院的治疗。
低中危的MDS患者大部分在门诊治疗的比较多，首先是诊断了，用严格的诊断标准去诊断清楚确实是MDS（骨髓增生异常综合征）。然后是治疗，低中危的MDS的治疗，有的是支持治疗，有的是输血，还有红细胞生成素、环孢素A等等这些药物治疗，有的5q综合征的病人还可以用来那度胺。但是低中危MDS可选择的治疗方案不是很多。
肖志坚教授：现在FDA和欧洲正式批准治疗MDS（骨髓增生异常综合征）的药物其实只有三个：阿扎胞苷、地西他滨和来那度胺。来那度胺只是适用于5q综合征的病人，其它的药物现在在国外主要是做临床实验，在中国，现有的治疗方案也不够，且所有药物的有效率都是有限的，30%到60%左右，所以还需要一些新的药物来解决临床上未解决的一些问题。
吴德沛教授：我们也知道MDS（骨髓增生异常综合征）是一个很难治疗的疾病，它的发病机制很复杂，病人的异质性也很大。我们现在有了尿多酸肽这样一个药物，机制上也探明对这一类疾病应该是效果更好一点，也可能会对其它的白血病、其它的肿瘤也有作用，但是这倒底有没有作用？有多大的作用？它的副作用是什么？需要怎样来处理等等，那么必须要在临床上广泛的用之，才能够有经验。所以呢我呼吁大家积极的参与临床研究，积极的进行试验，来推动这个药物向前发展。
沈志祥教授：今天我们正好有喜滴克这个药上市，研究了二十年左右，现在从工艺上已经比较完美，而且它治疗的副作用很少，临床上对这些低中危的病人非常有效，所以我觉得我们应该大量的提倡用喜滴克去治疗低中危的病人，甚至个别高危的病人也可以使用，可以说这是我们中国自己发明研究的对MDS（骨髓增生异常综合征）非常有用的药物。
吴德沛教授：首先我们国内真正的创新药确实是非常之少。我感觉到喜滴克这个药是一个真正的创新药物，但是一个创新药物真正能够走到最后，并确确实实证明它是一个良药，非常有治疗价值，安全性又好，还是需要有一个漫长过程的。从一开始我们做临床实验、基础研究，挖掘它倒底对什么类的病人更适合，到在临床病人的治疗中观察它的不良反应、疗效，以及最适合的人群。不在临床上进行实验是很难把一个药物最终能够评价清楚的。所以现在这个药既然是正式上市了，那么对临床医生来说，就应该在临床上好好的推广它，仔细的观察这个药物，真正让它成为我们给病人治疗非常有效的一个药物。我觉得未来还是需要花很大的力气，需要有一个比较长的过程要走。
金洁教授：尿多酸肽是从正常人的小便里面提取的有效成分，那么我们在6年前，在体外实验发现这个药物对骨髓增生异常综合症的细胞株以及骨髓增生异常综合症病人的细胞都有抑制细胞生长，促进细胞凋亡的作用。同时在机制里面我们还发现了它有去甲基化的作用，那么还有就是可以通过细胞的通路，也就是PI3K／AKT通路来促进细胞的凋亡，还有我们也发现对端粒酶、端粒酶逆转录酶有抑制作用。所以应该说是从多个方面发现尿多酸肽对肿瘤细胞，尤其是对MDS细胞、白血病细胞，它都有抑制作用。它的机制也有多方面的，所以说应该是一个多靶点的药物。
骨髓增生异常综合症是非常难治的疾病，而且它的发病群体也有特殊性，因为都是老年病人，所以老年病人一般很难耐受比较强烈的治疗，比如说化疗，甚至地西他滨这一类的去甲基化药物有时候骨髓抑制也是很明显的，而我们发现尿多酸肽副作用非常轻，因为我们在体外实验发现它的副作用非常轻，还发现它对正常的细胞几乎没有作用，也没有抑制作用，所以我觉得对老年的病人，尿多酸肽应该说是一个非常好的选择，特别是对一些老年患者，或者是体能状况差的患者，它的治疗的耐受性非常好。
同样我们在体外已经发现它对肿瘤细胞有抑制作用，所以应该说对MDS的病人是有治疗作用的，除了副作用轻以外，它的治疗作用也应该是明显的。我们前面也做过临床实验，我们发现确确实实一些病人用了以后副作用很轻，那么随着治疗时间的延长，它的疗效也就显现出来了。总体来讲可能会有50%-60%的病人能够获得血液学的改善，所以我觉得这个药物还是有非常好的前景的。应该说会对MDS患者带来福音。
马一盖教授：我们是13例病人，当时规定是两个疗程，我们有一个病人因为各种原因退出，放弃治疗了，其它12例病人全部都完成了两个疗程的治疗。总的来说，对低危的MDS（骨髓增生异常综合征）病人，是有血液学改善的，高危的MDS病人血液学改善不太明显，但是其中有一例也有改善。最后总结起来就是说，我们当时认为是处于比较低危的MDS患者会有效。但当时是十几年前了，十几年前的MDS的检测水平肯定不如现在，那时候还是以形态学和细胞遗传学为基础的诊断水平。现在还有分子生物学的很多基因突变的检测，二代测序应用，所以说现在如果再用这个药，可能就是我们能知道的东西会更多，为什么有的病人有效，有的病人没效。
事实上就是这样，以前确实是很初步的一个研究，研究的病例毕竟还是有限的。如果能够再扩大病例，再把现代的技术结合起来，那么就像你刚才所讲的，对有效的病人为什么有效，无效的病人为什么无效，我们区分出来，以后对于这些病人，我们针对性的选择药物治疗，这样治疗就会更加个体化。
这个实验就等于是在原来经验的基础上再扩大的一个临床实验，进一步来评价它的安全性和有效性。那么肯定是会比以前我们能够知道的东西越来越多，但是如果要是再进一步再做的话，可能还要做随机的实验。现在就是一个单臂的，但是总是得有个开头，一下子它不可能做的那么高。
确实有很多期待，因为这种一类新药中国太少了，你看国外有些所谓的新药它都是几十年前就开发出来了，但是不知道它有这么大的作用。同样这个药也是这样，也是很多年前就有了，但是它的作用远远没有被开发出来。在没有开发出来之前，很难断定它就是有效或者无效，有可能还有很多你不知道的地方，因为没有做更严格或者更深入的研究。所以我们还是对这个药挺有期待的。我相信随着现代的分子生物学技术的发展，对这个药的认识肯定会更深刻。况且MDS本身就是没有什么特别好的治疗办法，美国有十多年没有新药上市了，地西他滨是差不多11年前上市批准的，也就是到现在有十多年的时间没有新药上市，那就说明这个领域的治疗确实有很多困难。MDS治疗的新药不多，旧药的治疗方法也不多，多一个药可能对我们临床医生来讲是多一个武器，对我们来说是好事，所以确实很期待。
肖志坚教授： 尿多酸肽是国内的一个创新药品，以前的适应症主要是实体瘤，我们一起申请了一个国家创新药的课题，用尿多酸肽治疗MDS（骨髓增生异常综合征）的基础跟II期临床的研究。现在这个项目已经在全国启动了，希望能够在未来的一到两年时间里面，我们能够通过II期临床实验对尿多酸肽治疗MDS（骨髓增生异常综合征）有一个评价。
我接触这个药已经有十几年了，这个药的发明者廖博士在台湾用了三个病人，三个病人他觉得效果比较好，纠正贫血效果不错。在国内以前应该是在王振义院士的参与下，由马军教授组织了一个全国的多中心的临床的观察，临床观察的结果是这个药物治疗MDS（骨髓增生异常综合征）有一定的疗效。因为这个药是我们国家的一类新药，所以我们希望能够尽量的把它的各方面潜能都挖掘出来。
