多发性骨髓瘤cart疗法排名（她身患多发性骨髓瘤）
多发性骨髓瘤cart疗法排名（她身患多发性骨髓瘤）多发性骨髓瘤是一种血液系统恶性肿瘤，其发病率已跃居我国血液肿瘤第二位。发病原因主要是异常浆细胞排斥或抑制骨髓中其他细胞的生长，导致贫血、出血过多、容易骨折、机体抗感染能力下降，目前仍无法治愈。早在2011年5月，马女士就被确诊为患有多发性骨髓瘤，经历了化疗和骨髓移植，治疗效果一度良好。2015年，她的病情复发，虽尝试了多种治疗，但都效果不佳。2017年初病情再次进展，耐药明显，因血红蛋白太低，还曾在家中晕倒，血小板也远低于正常值，存在极大的出血风险。设立在瑞金医院的上海市血液临床研究中心。受访医生 供图国家转化医学中心（上海）主任、中国工程院院士陈赛娟对此表示，非常感谢这名患者为在中国原创的新药作出的贡献，“她作为一名志愿者加入到我们的临床研究中来，可以说是第一个‘吃螃蟹’的人，这种大无畏的精神值得我们赞赏，感谢她为我们血液肿瘤科及学术发展作出的贡献。”患者：5年前曾想放弃治疗，在医生鼓励
澎湃新闻首席记者 陈斯斯 实习生 谢楠
“我很感谢医生、护士，是你们的鼓励和关怀，让我有了更多的信心活下去。”患者马女士表示。
马女士是上海交通大学医学院附属瑞金医院首位接受在国内自主研发的CAR-T细胞产品治疗的多发性骨髓瘤患者，她也是一名临床试验的志愿者，现已度过5年无病生存期，这意味着实现了“临床治愈”。
7月8日，马女士和家人还曾专程赶到医院，向治疗过她的血液科团队表示由衷的感谢。为此，团队还特别设立一项“MAY计划”，旨在为那些同样参与CAR-T细胞治疗临床试验的患者进行长期追踪随访，助力这项前沿治疗技术的发展，以此来造福更多患者。
设立在瑞金医院的上海市血液临床研究中心。受访医生 供图
国家转化医学中心（上海）主任、中国工程院院士陈赛娟对此表示，非常感谢这名患者为在中国原创的新药作出的贡献，“她作为一名志愿者加入到我们的临床研究中来，可以说是第一个‘吃螃蟹’的人，这种大无畏的精神值得我们赞赏，感谢她为我们血液肿瘤科及学术发展作出的贡献。”
患者：5年前曾想放弃治疗，在医生鼓励下参与临床试验
早在2011年5月，马女士就被确诊为患有多发性骨髓瘤，经历了化疗和骨髓移植，治疗效果一度良好。2015年，她的病情复发，虽尝试了多种治疗，但都效果不佳。2017年初病情再次进展，耐药明显，因血红蛋白太低，还曾在家中晕倒，血小板也远低于正常值，存在极大的出血风险。
多发性骨髓瘤是一种血液系统恶性肿瘤，其发病率已跃居我国血液肿瘤第二位。发病原因主要是异常浆细胞排斥或抑制骨髓中其他细胞的生长，导致贫血、出血过多、容易骨折、机体抗感染能力下降，目前仍无法治愈。
“2017年，我几乎成为了一名‘废人’，白细胞、血小板等指标都显示异常，我的眼底出血，吃不下也喝不了东西，这个病也给家里人带来了很大麻烦，我那时想要放弃治疗。”马女士还记得，当时瑞金医院血液科主任糜坚青向她推荐了CAR-T细胞疗法，鼓励她树立信心，积极治疗。最后在医院和家人的支持下，马女士选择加入临床试验，她由此也成为瑞金医院第一位接受首款国内原研CAR-T产品治疗的多发性骨髓瘤患者。
作为一名临床试验者，马女士坦言：“我也曾经是一名医生，了解临床试验的意义。当时，我对这一治疗方式一无所知，只知道如果成功了，我就可以活下去，即使不成功，我也可以为医学做点贡献。”
糜坚青说的这款CAR-T细胞治疗产品是在我国自主研发的针对BCMA抗原的双表位CAR-T细胞（LCAR-B38M细胞制剂），由南京传奇生物科技有限公司负责研发，并由瑞金医院及国内多家医疗机构开展临床试验。
“以往针对多发性骨髓瘤，我们采取各类靶向治疗，包括近年来免疫治疗的单抗药物，这是‘死’的药物。但CAR-T细胞可以说是活的，可实现细胞自我扩增，对抗癌细胞，也有敌弱我弱、敌强我更强的效果，从而达到更好的治疗疗效。”糜坚青解释。
血液科病房
医生：患者治疗后经5年随访跟踪，宣告“临床治愈”
2017年4月，马女士开始入院接受治疗，5月3日，医生为她回输了CAR-T细胞，由此成为该院首位CAR-T细胞治疗的临床试验者。
刚入院时，她的血红蛋白只有26克/L，通过输注血红蛋白，在治疗前达到80克/L，直到治疗后一年，血红蛋白才恢复到接近正常人110克/L。同样，血小板在治疗过程中甚至达到过个位数，一度担心会有各类出血的危险。
马女士也曾面临细胞因子释放综合症的反应。血液科团队通过对其进行体温、脉搏、血压、尿量等原始客观数据的持续观测，设计了临床护理的注意事项，预判到她可能出现细胞免疫风暴，及时处理和有效控制了患者的不良反应。
从治疗的第8天起，马女士持续高热5天，经药物治疗后体温逐渐下降，第15天体温逐渐恢复正常。2017年6月28日，她情况稳定出院。
马女士的随访医生金诗玮介绍，回输CAR-T细胞的两个月后，患者病情评估，就达到完全缓解的标准，回输两年后，患者除了白细胞略微偏低，血红蛋白和血小板已经都达到正常水平。持续随访5年，患者依旧保持了疾病完全缓解的状态，目前已经顺利度过了5年无病生存期，宣告“临床治愈”。
如今，每次的复查结果都表明，马女士的病情已完全缓解，她能够散步，打乒乓球，到小菜园里拔草摘菜，生活基本恢复了正常。
“2018年，我许了个愿望，希望再给我10年时间。现在CAR-T治疗后，我已经走过了5年，希望我能再顺利地走过接下来的5年。”这是马女士最大的心愿。
瑞金医院血液科糜坚青教授介绍，用于马女士治疗的这款CAR-T细胞治疗产品，是中国首款原创BCMA CAR-T细胞治疗产品，同时也是国家转化医学中心（上海）第一个成功转化的临床产品。
血液科病房
为了更好地推动这项研究，由陈赛娟院士带领的瑞金医院血液科团队专门设立了“MAY”计划。陈赛娟院士介绍，“MAY”计划的初心，是对每一位患者进行长期追踪随访，记录他们的身心与生活状态，同时探究CAR-T发挥持久疗效的原因，为优化和改进CAR-T治疗提供真实客观的科学依据，助力CAR-T细胞治疗的发展，造福更多患者。
公开资料显示，2017年，FDA（美国食品药品监管局）率先批准全球第一个、第二个CAR-T疗法上市，分别获批治疗特定类型的急性淋巴细胞瘤和大B细胞淋巴瘤。在中国内地，目前已经有2款CAR-T细胞治疗产品获批上市，主要用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤。
目前，针对这一款治疗多发性骨髓瘤的国产原研CAR-T细胞治疗产品，南京传奇生物科技有限公司表示，已经有计划向国家递交上市申请。
责任编辑：高文 图片编辑：金洁
校对：刘威
