急性白血病的新治疗方法进展报告（新的急性骨髓性白血病维持治疗延长了患者的生命）
急性白血病的新治疗方法进展报告（新的急性骨髓性白血病维持治疗延长了患者的生命）参考资料：罗伯兹博士还是威尔·康奈尔医学中心(Weill Cornell Medicine)桑德拉和爱德华·迈耶癌症中心(Sandra and Edward Meyer Cancer Center)的成员，也是该研究赞助商Celgene和Bristol Myers-Squibb的聘请顾问。他指出，一些接受这种新的维持疗法的患者已经存活了很多年。来自世界各地148个医疗中心的472名患者参加了随机三期临床试验，即众所周知的 QUAZAR AML-001试验，以检验口服氮杂胞苷作为维持治疗是否可以延缓复发。研究人员发现，患者每月服用300毫克药物两周，在无复发生存期(RFS)和总生存期(OS)方面有统计学和临床显著改善。口服氮杂胞苷组 RFS 和 OS 的中位数分别为10.2个月和24.7个月，而服用安慰剂组的中位数分别为4.8个月和14.8个月。维持阿扎胞苷治疗开始两年后，50.6% 的患者
根据一项威尔康奈尔医学院和纽约长老会医院为试验基地的随机、国际3期临床试验，成人中最常见的急性白血病--急性骨髓白血病患者，在初始化疗后进入缓解期的患者，在维持治疗时服用药片形式的癌症药物阿扎胞苷，可以保持较长的缓解期，并提高总体生存率。这是急性髓细胞白血病的维持治疗首次显示出对患者如此强大的益处，并且已经被作为标准治疗的一部分采用。
这项研究成果12月24日发表在《新英格兰医学杂志》(The New England Journal of Medicine)上，促使美国食品和药物管理局(FDA)于2020年9月批准口服阿扎胞苷(azacitidine)作为急性髓细胞白血病(AML)的维持疗法。
资深作者 Gail Roboz 博士说: “最终，我们找到了一种有效的治疗方法，可以在病情缓解后进行治疗，以帮助 AML 患者保持缓解并提高他们的生存率。”Gail Roboz 博士是血液学和内科肿瘤学部门的医学教授，同时也是 Weill Cornell 医学院临床和转化白血病项目的主任，他是纽约长老会/威尔·康奈尔医学院医学中心的血液学家/肿瘤学家，也是 Weill Cornell 医学院和纽约长老会医学院临床试验的学术带头人。“我们尤其感到欣慰的是，这种药物的耐受性非常好，因此生活质量不会到影响。”
急性髓系白血病是一种毁灭性的、危及生命的血液病癌症。根据美国国家癌症研究所(National Cancer Institute)的数据，在美国，急性髓性白血病每年袭击约2万人，导致1.1万人死亡。它主要影响中老年人。总的来说，5年存活率约为30%，但65岁以上的患者只有10%左右。急性髓细胞白血病患者经常复发，即使在初始化疗达到完全缓解后也是如此。
来自世界各地148个医疗中心的472名患者参加了随机三期临床试验，即众所周知的 QUAZAR AML-001试验，以检验口服氮杂胞苷作为维持治疗是否可以延缓复发。研究人员发现，患者每月服用300毫克药物两周，在无复发生存期(RFS)和总生存期(OS)方面有统计学和临床显著改善。口服氮杂胞苷组 RFS 和 OS 的中位数分别为10.2个月和24.7个月，而服用安慰剂组的中位数分别为4.8个月和14.8个月。维持阿扎胞苷治疗开始两年后，50.6% 的患者存活下来，而安慰剂患者的存活率为37.1% 。而且副作用是适度和可控的。
氮杂胞苷被认为主要是一种“低甲基化”药物，它能去除细胞内DNA上的甲基标记。甲基基团通常通过沉默附近的基因来调节基因的活性，而去除甲基基团被认为可以恢复抗癌细胞增殖的肿瘤抑制基因的活性。
口服氮杂胞苷的副作用在治疗组中比较常见，包括呕吐、低白细胞计数和感染，但这些通常被认为是可控的，不会导致治疗停止。QUAZAR是首个在整个试验过程中系统评估生活质量的大型国际AML维持试验，治疗组和安慰剂组的患者在生活质量相关指标上得分相似，证明了口服氮胞苷的耐受性。
罗伯兹博士还是威尔·康奈尔医学中心(Weill Cornell Medicine)桑德拉和爱德华·迈耶癌症中心(Sandra and Edward Meyer Cancer Center)的成员，也是该研究赞助商Celgene和Bristol Myers-Squibb的聘请顾问。他指出，一些接受这种新的维持疗法的患者已经存活了很多年。
参考资料：
Wei A H Dhner H Pocock C et al. Oral Azacitidine Maintenance Therapy for Acute Myeloid Leukemia in First Remission[J]. New England Journal of Medicine 2020 383(26):2526-2537.
