急性髓系白血病最新研究成果（白血病不是病）
急性髓系白血病最新研究成果（白血病不是病）这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法产品——Kymriah。值得庆幸的是，新型CAR-T细胞抗癌疗法来了！“血癌”这个名字更能概括它的本质——血液与造血系统的恶性肿瘤。白血病的癌细胞是异常白细胞，它们在骨髓和脾脏和其它造血组织中大量增殖累积，造成正常血细胞的减少，引起疾病。国家癌症中心发布了最新一期的全国癌症统计数据，平均每1分钟就有7个人得了癌症。
白血病是我们避之不及的恶性疾病，大家潜意识里都会觉得沾上白血病凶多吉少。
现在不是了。
人类一直积极研发对抗白血病的方法，CAR-T就是抗癌医学史上的大事件！
认识白血病首先，白血病不是“病”，是“癌”，能威胁人的生命。
“血癌”这个名字更能概括它的本质——血液与造血系统的恶性肿瘤。
白血病的癌细胞是异常白细胞，它们在骨髓和脾脏和其它造血组织中大量增殖累积，造成正常血细胞的减少，引起疾病。
国家癌症中心发布了最新一期的全国癌症统计数据，平均每1分钟就有7个人得了癌症。
新药出炉值得庆幸的是，新型CAR-T细胞抗癌疗法来了！
这是人类历史上批准的首款CAR-T疗法产品——Kymriah。
这次批准开创了治疗癌症及其它严重威胁生命疾病的新方法，那些患有急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童和青少年有望得到治愈。
Kymriah是新型细胞制剂，由瑞士制药巨头诺华公司(Novartis)开发，通过人造基因改良提高患者免疫细胞攻击力的“CAR-T细胞”疗法。
作为该药物临床试验的主要研究人员，宾大的Stephen J. Schuster博士表示：
“这是一个令人兴奋的消息，我们看到了这种挽救生命的疗法可以广泛应用于有大量患者未满足的医疗需求，许多人的生命可能因此得救。”
在诺华和宾夕法尼亚大学(Penn)共同公布了关于Kymriah (CTL019)的一项关键研究新数据(JULIET)中：
有81例患者在3个月或更早时间的随访中，总体有效率(ORR)为53%，完全缓解率(CR)为40%，部分缓解率(PR)为14%。
研究人员评估了Kymriah (CTL019)在复发/难治性DLBCL患者中的疗效，临床结果证实了该疗法的持久性。
Kymriah通过改变患者身上免疫细胞的基因来提升其对癌症的攻击力。
主要用于治疗白血病中患“B细胞急性淋巴性白血病(ALL)”的25岁以下病人以及“弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）”的患者。
仅限于复发性（经过治疗缓解后再次发作）或顽固性（使用其他抗白血病治疗后病情无缓解）。
B细胞急性淋巴性白血病(ALL)急性淋巴细胞白血病是一种骨髓及血液肿瘤的恶性疾病，是一种常见的儿童白血病。
得了急性淋巴细胞白血病代表着患者的淋巴细胞的B系或者T系细胞在骨髓细胞里面出现了异常增生，我们说的比较通俗一点就是骨髓里面出现了恶性肿瘤。
这个疾病严重影响了患者的造血功能，并且随时会侵犯到骨髓外面的组织，比如脑膜、淋巴结、性腺、肝等。
而且发展非常迅速，如果不积极治疗，患者的生存期只有3个月。
弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）
DLBCL是最常见的非霍奇金淋巴瘤，一种淋巴系统癌症，原发淋巴结或原发结外（胃肠道和骨髓）病变起病。
大约三分之一的DLBCL患者在接受一线治疗后复发，而在诊断为DLBCL的患者中，约10％患有难治性疾病，约75％复发或难治。
平均预期寿命约为六个月。
临床疗效开发药物 Kymriah时，很多DLBCL患者已经接受了多轮化疗，其中许多患者经历过干细胞移植失败，预后很差的同时几乎没有可选的治疗方案。
而接受Kymriah治疗后，研发组已经能够显著提高他们获得和维持持续的机会，而无需干细胞移植，从而证明了Kymriah疗法在治疗这种致命的血癌方面的疗效。
临床使用后，美国和欧洲分别公布了该药物在临床试验中取得的成果：已经病情恶化或复发的患者中的八成，采用此方法治疗后，检测范围内癌细胞消失了。
药物原理CAR-T全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy 嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。
CAR-T疗法的原理是分离病人体内具有免疫活性的T细胞加以基因改良，使他们能够识别并杀死癌细胞后再重新输注到患者体内。
Kymriah是使用患者自己的白细胞制成的，是病人自身的T细胞个性化治疗方式，且仅需进行一次治疗。
病人的 T 细胞中，包含了一种含有特定蛋白质（嵌合抗原受体或 CAR）的新基因，它可以指导 T 细胞瞄准并杀死表面有特定抗原（CD19）的白血病细胞，并在细胞使用4-1BB共刺激结构域，以增强细胞的扩增和持久性。
一旦细胞被改良，它们就会被注入到病人体内去杀死癌细胞。
短视频简述：细胞培植过程
可以这么说：自体免疫疗法原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。
治疗流程在日本的治疗过程如下：
由于Kymria是由患者自身的白细胞制成的，因此，医生将抽取一些血液，然后在血液里分离出白细胞（血细胞中的一种），进行先期处理。
“白细胞分离”过程大约要3-6个小时， 然后将患者的血细胞进行冻存，保存运输到诺华位于美国新泽西州的工厂，制造Kymria。
这个过程大约要3-4周，具体时间可能会随情况变化。
在实验室，患者T细胞经过体外基因改造，在细胞表面大量表达嵌合抗原受体（Chimeric antigen receptor CARs），从而具备帮助T-细胞识别、攻击人体内表面具有特异性抗原CD19癌细胞的功能。
基因改造后的T细胞体外扩增培养后制成商品制剂Kymriah。
在患者接受Kymriah之前，医生可能会给患者进行几天的化疗，目的是准备好身体以接受Kymriah治疗
药剂然后被运回日本医院，通过静脉内导管回输到患者体内。一个点滴疗程即完成治疗，这个过程通常是小于1小时。
Kymriah输入完毕后，需要在治疗地再停留2小时。医生将观察治疗是否起效，处理有可能发生的副作用。
整个治疗过程需要1-2月时间。
治疗医院目前国立癌症研发中心医院、九州大学附属医院、北海道大学附属医院、京都大学附属医院以及名古屋大学附属医院等都在积极准备引入该新疗法。
药品副作用Kymriah疗法在获批时带有一项黑框警告，提醒人们在使用该疗法时会发生细胞因子释放综合征（CRS），这是免疫系统对 CAR T 细胞激活和增殖的反应，会引起高烧和流感样症状，以及呼吸困难、意识模糊等反应。
大多数症状在注射 Kymriah 后 1 至 22 天内出现，所以要让医生了解注射后情况，以便及时处理。
自从魏 / 则 / 西事件后，中国国内就将自体免疫治疗叫停，这是监管不力导致的医疗混乱，但CAR-T技术迎来了其发展历程中的历史性时刻。
我们希望这种最有前景的肿瘤治疗方式之一，能成为人类对抗癌症的一颗子弹，在疗法或病情上的疑问私信我给你解答。
