cll靶向治疗（每3个月皮下注射一次）

cll靶向治疗（每3个月皮下注射一次）本文源自医药魔方Amvuttra达到研究的主要终点，9个月时，Amvuttra组（N=114）改良神经病变损害评分 7（mNIS 7）较基线平均降低（改善）2.2分，而历史安慰剂组（N=67）平均升高（恶化）14.8分，Amvuttra相对于安慰剂的平均差异为17.0分 （p<；；0.0001）；第9个月时，Amvuttra显著改善了多神经病变的症状和体征，超过50％的患者的疾病表现停止或逆转。 第18个月的疗效结果与第9个月的数据一致。Amvuttra安全性和耐受性良好，未发生药物相关停药或死亡事件。接受Amvuttra治疗患者最常报告的不良事件（AE）包括关节痛（11％）、呼吸困难（7％）和维生素A降低（7％）。5例患者（4％）报告了注射部位反应（ISR），均为轻度和一过性。正在进行的HELIOS-A试验的随机治疗扩展（RTE）期内，Alnylam正在评价每年两次50 mg Am

9月20日，Alnylam宣布，欧盟委员会（EC）批准其RNAi疗法Amvuttra（vutrisiran）上市，每3个月皮下注射一次，治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导（hATTR）淀粉样变性成人患者的1、2期多发性神经病（polyneuropathy）。

相关阅读：RNAi疗法巨头Alnylam公司管线

FDA的批准是基于 一项全球性、随机、开放标签、多中心 III期 HELIOS-A 研究18个月的积极结果，该研究评估了 Amvuttra 在不同组hATTR淀粉样变性 多发性神经病变 患者中的疗效和安全性。

164名患者以3:1的比例随机接受vutrisiran （25mg，N=122） 或patisiran （0.3mg/kg，N=42）治疗，持续18个月。通过比较HELIOS-A研究中Amvuttra组与III期APOLLO研究中安慰剂组（N=77）效果来评估Amvuttra的疗效。

Amvuttra达到研究的主要终点，9个月时，Amvuttra组（N=114）改良神经病变损害评分 7（mNIS 7）较基线平均降低（改善）2.2分，而历史安慰剂组（N=67）平均升高（恶化）14.8分，Amvuttra相对于安慰剂的平均差异为17.0分 （p<；；0.0001）；第9个月时，Amvuttra显著改善了多神经病变的症状和体征，超过50％的患者的疾病表现停止或逆转。 第18个月的疗效结果与第9个月的数据一致。

Amvuttra安全性和耐受性良好，未发生药物相关停药或死亡事件。接受Amvuttra治疗患者最常报告的不良事件（AE）包括关节痛（11％）、呼吸困难（7％）和维生素A降低（7％）。5例患者（4％）报告了注射部位反应（ISR），均为轻度和一过性。

正在进行的HELIOS-A试验的随机治疗扩展（RTE）期内，Alnylam正在评价每年两次50 mg Amvuttra给药方案的治疗效果。此外，IIII期HELIOS-B研究正在评价Amvuttra治疗ATTR淀粉样变性心肌病（包括hATTR和野生型ATTR（wtATTR）淀粉样变性）患者的疗效。

本文源自医药魔方